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囊狀纖維化是種日本留學貸款常見的染色體隱性遺傳疾病,科學家展開大型基因治療,以置換致病的缺陷染色體。科學家說,治療首度在患者肺部功能出現成效。
這項治療是利用吸入DNA分子來傳送正常基因到肺部細胞,以置換缺損基因。
研究主持人、英國倫敦帝國學院教授艾爾頓表示:「和安慰劑組相比,接受基因治療的患者,在肺部功能測試上呈現明顯或微幅的益處。」
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